Area tematica e di approfondimento

Argomento "SMA E TERAPIA GENICA- CURA ALL'ESTERO"
Abstract Il consigliere Amati ha sottoposto all'attenzione della Terza Commissione, la problematica riguardante tre bambini pugliesi affetti da SMA che sperano di ottenere la terapia genica Zolgensma all'estero, considerato che le regole di somministrazione italiane non consentono tale terapia per incompatibilità con le condizioni cliniche dei piccoli pazienti. In altri paesi esteri, invece, risulta che le regole siano diverse e quindi le condizioni cliniche non escludono la possibilità di valutare la somministrazione della terapia genica tra le altre plausibili. A questo proposito, la legge italiana prevede la possibilità di erogare, in favore dei pazienti, il sostegno economico pubblico per le cure all'estero, a condizione che il centro estero di alta specializzazione presenti una dichiarazione di fattibilità che attesti la compatibilità della terapia con le condizioni cliniche e immunitarie del paziente. Nella seduta di Terza Commissione del 16/04/2021 sono state audite le famiglie dei bambini pugliesi affetti da SMA, i loro legali ed anche il Dipartimento Salute della Regione Puglia. Dall'incontro è emersa la necessità di interloquire con il Boston Children’s Hospital allo scopo di verificare la fattibilità della somministrazione della terapia genica Zolgensma. Nella seduta del 12/08/2021 si è quindi svolta l'audizione dei professori Darras e Graham del Boston Children’s Hospital, i quali si sono impegnati ad inviare alla Commissione la dichiarazione di fattibilità per attestare la compatibilità della terapia con le condizioni cliniche e immunitarie dei bambini pugliesi affetti da SMA.
Sedute 16/06/2021

Contributi

Descrizione contributo Testo
Re Feasibility of Treatment 08-19-21
Dichiarazione di fattibilità
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